Novosti
27/08/2013

Razvoj terapije za Niemann-Pickovu bolest tip A i B

Dragi posjetitelji,

 

drago nam je da vam možemo prenijeti novosti iz tvrtke Genzyme vezane za razvoj terapije za Niemann-Pickovu bolest tip A i B.

 

Genzyme, a Sanofi company sa zadovoljstvom objavljuje novost za bolesnike koji boluju od Niemann-Pickove bolesti, a u tijeku nastojanja razvitka potencijalne terapije za bolest manjka enzima kisele sfingomijelinaze (Acid Sphingomyelinase Deficiency – ASMD), također poznatu i kao bolest Niemann-Pick tip A i B.

Završio je proces uključivanja bolesnika u fazu 1B kliničkog ispitivanja, gdje se procijenjuje sigurnost i podnošljivost ispitivanog nadomjesnog enzima – rekombinantnog ljudskog enzima kisele sfingomijelinaze (rhASM).

U ovom ispitivanju se procjenjuje učinak enzima rhASM, koji se unosi u organizam infuzijom, u svrhu liječenja ne-neuroloških manifestacija ASMD-a.

Sveukupno, pet odraslih osoba koje boluju od Niemann-Pickove bolesti tip B uključene su u kliničko ispitivanje u dva ispitna centra, bolnicu Mt. Sinai u New Yorku, SAD i bolnicu St. Mary u Manchesteru, Velika Britanija. Bolesnici su uključivani u ispitivanje od kraja svibnja do početka srpnja, a svakog bolesnika će se pratiti šest mjeseci.

Svaki sudionik u ispitivanju trebao bi dobiti nadomjesni enzim rhASM jednom u svaka dva tjedna, počevši s niskom dozom (0,1 mg/kg) uz postupno povećanje do maksimalne doze od 3 mg/kg. Bolesnici uključeni u ovu fazu ispitivanja pružit će neprocjenjiv uvid u sigurnosni profil i podnošljivost enzima rhASM pri ponavljanom unosu  nadomjesnog enzima.

Osim praćenja faze 1B kliničkog ispitivana, i dalje napredujemo s pripremama za fazu 2 kliničkog ispitivanja u kojoj se procjenjuju sigurnost i učinkovitosti različitih doza enzima rhASM kada se primjenjuje jednom u svaka dva tjedna tijekom jedne godine. Početak faze 2 kliničkog ispitivanja planiran je u Q1 2014. Biti će to multicentrično, međunarodno, jednogodišnje ispitivanje sigurnosti i učinkovitosti enzima rhASM u 15 odraslih osoba s bolesti Niemann-Pick tip B. Planiramo otvoriti nove ispitne centre u SAD-u, Velikoj Britaniji, Njemačkoj, Italiji, Francuskoj, Čileu, Brazilu te potencijalno i u drugim zemljama. Niti jedan od navedenih ispitnih centara još nije započeo s radom.

Također smo angažirali ugovornog proizvođača rekombinantnog enzima, Gallus biopharmaceuticals, iz St. Louisa, SAD, koji će podržati razvoj faze 3 kliničkog ispitivanja s proizvodnjom nadomjesnog enzima. Priopćenje za javnost firme Gallus u vezi projekta, dostupna je online.

Genzyme iskreno zahvaljuje bolesnicima i kliničkim centrima koji sudjeluju u fazi 1B kliničkog ispitivanja, a čija predanost i posvećenost omogućuje daljnje razumijevanje ovog ispitivanog lijeka. Također zahvaljujemo cijeloj Niemann-Pick zajednici bolesnika za trajnu podršku u nastojanju razvitka potencijalne terapije za ASMD.

Trebate savjet ili vas zanimaju vaša prava?
Nazovite besplatnu

Hrvatsku liniju pomoći za rijetke bolesti

0800 99 66

Što je to nuspojava?

Nuspojava je svaka štetna i neželjena reakcija na lijek. To uključuje nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka unutar odobrenih uvjeta, nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka izvan odobrenih uvjeta (uključujući predoziranje, primjenu izvan odobrene indikacije (”off-label”), pogrešnu primjenu, zloporabu i medikacijske pogreške) te nuspojave koje nastaju zbog profesionalne izloženosti...

Prijava nuspojave
EN DE HR
Menu Hrvatska linija pomoći za rijetke bolesti