Novosti
01/10/2014

Pokretanje druge faze ispitivanja lijeka za Friedreichovu ataksiju i mitohondrijske miopatije

Tvrtka Reata dobila je odobrenje Odjela za neurološke proizvode od strane FDA za započinjanje dvije nove faze 2 kliničkih programa kod pacijenata sa Friedreichovom ataksijom i mitohondrijskim miopatijama. Obje bolesti povezane su sa smanjenom proizvodnjom energije, umorom i oslabljenom sposobnosti vježbanja. Nema posebno odobrenog specifičnog lijeka za liječenje bolesnika s tim bolestima.

Friedreichova ataksija (FA) nasljedna je bolest uzrokovana mutacijom u genu za frataksin, protein koji regulira razinu željeza u mitohondrijima. To dovodi do preopterećenja mitohondrija željezom, što uzrokuje oslabljen metabolizam, oksidativni stres i oštećenje mitohondrijske DNK.  Oboljeli od FA pate od progresivnog propadanja središnjeg i perifernog živčanog sustava, poremećaja u koordinaciji i hodu te umora zbog oslabljene energije i gubitka mišića.

Mitohondijske miopatije skup su pojedinačnih bolesti koje su povezane s mutacijama mitohondrijske DNK. Te mutacije uzrokuju deficite respiratornog trakta i oslabljenu proizvodnju energije. Većina oboljelih dijeli sličan fenotip karakteriziran slabošću skeletnih mišića i umorom. Oboljeli također mogu imati i druge simptome zbog smanjene proizvodnje energije u drugim organskim sustavima.

„Zajedno s našim suradnicima, predkliničkim ispitivanjima smo pokazali da genetsko ili farmakološko aktiviranje Nrf2 pozitivno regulira mitohondrijsku funkciju i proizvodnju energije. Nadamo se da ćemo prenijeti ovaj efekt u poboljšano fizičko funkcioniranje i smanjenje umora kod bolesnika sa FA i mitohondrijskim mutacijama. Ove rijetke, onesposobljavajuće bolesti trenutno nemaju odobrenu terapiju. ” istaknuo je dr. Colin Meyer, glavni medicinski stručnjak tvrtke Reata.

Obje početne faze 2 ispitivanja biti će organizirane u više centara, kao nasumično placebom kontrolirano ispitivanje.

Izvor:  www.curefa.org

Više informacija možete pročitati na:

http://www.marketwatch.com/story/reata-announces-the-initiation-of-phase-2-studies-examining-rta-408-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-and-mitochondrial-myopathies-2014-09-30

Trebate savjet ili vas zanimaju vaša prava?
Nazovite besplatnu

Hrvatsku liniju pomoći za rijetke bolesti

0800 99 66

Što je to nuspojava?

Nuspojava je svaka štetna i neželjena reakcija na lijek. To uključuje nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka unutar odobrenih uvjeta, nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka izvan odobrenih uvjeta (uključujući predoziranje, primjenu izvan odobrene indikacije (”off-label”), pogrešnu primjenu, zloporabu i medikacijske pogreške) te nuspojave koje nastaju zbog profesionalne izloženosti...

Prijava nuspojave
EN DE HR
Menu Hrvatska linija pomoći za rijetke bolesti