Pokretanje druge faze ispitivanja lijeka za Friedreichovu ataksiju i mitohondrijske miopatije
Tvrtka Reata dobila je odobrenje Odjela za neurološke proizvode od strane FDA za započinjanje dvije nove faze 2 kliničkih programa kod pacijenata sa Friedreichovom ataksijom i mitohondrijskim miopatijama. Obje bolesti povezane su sa smanjenom proizvodnjom energije, umorom i oslabljenom sposobnosti vježbanja. Nema posebno odobrenog specifičnog lijeka za liječenje bolesnika s tim bolestima.
Friedreichova ataksija (FA) nasljedna je bolest uzrokovana mutacijom u genu za frataksin, protein koji regulira razinu željeza u mitohondrijima. To dovodi do preopterećenja mitohondrija željezom, što uzrokuje oslabljen metabolizam, oksidativni stres i oštećenje mitohondrijske DNK. Oboljeli od FA pate od progresivnog propadanja središnjeg i perifernog živčanog sustava, poremećaja u koordinaciji i hodu te umora zbog oslabljene energije i gubitka mišića.
Mitohondijske miopatije skup su pojedinačnih bolesti koje su povezane s mutacijama mitohondrijske DNK. Te mutacije uzrokuju deficite respiratornog trakta i oslabljenu proizvodnju energije. Većina oboljelih dijeli sličan fenotip karakteriziran slabošću skeletnih mišića i umorom. Oboljeli također mogu imati i druge simptome zbog smanjene proizvodnje energije u drugim organskim sustavima.
„Zajedno s našim suradnicima, predkliničkim ispitivanjima smo pokazali da genetsko ili farmakološko aktiviranje Nrf2 pozitivno regulira mitohondrijsku funkciju i proizvodnju energije. Nadamo se da ćemo prenijeti ovaj efekt u poboljšano fizičko funkcioniranje i smanjenje umora kod bolesnika sa FA i mitohondrijskim mutacijama. Ove rijetke, onesposobljavajuće bolesti trenutno nemaju odobrenu terapiju. ” istaknuo je dr. Colin Meyer, glavni medicinski stručnjak tvrtke Reata.
Obje početne faze 2 ispitivanja biti će organizirane u više centara, kao nasumično placebom kontrolirano ispitivanje.
Izvor: www.curefa.org
Više informacija možete pročitati na:
