Kliničko ispitivanje lijeka palovarotena za pacijente s progresivnom osificirajućom fibrodisplazijom (FOP)

Dragi posjetitelji,

prenosimo vijest s web stranice međunarodne organizacije za progresivnu osificirajuću fibrodisplaziju (FOP):

Farmaceutska tvrtka Clementia započinje drugu fazu kliničkog ispitivanja lijeka palovarotena.

Studija PVO-1A-201 je placebom kontrolirano kliničko ispitivanje lijeka palovarotena kod pacijenata s FOP-om za vrijeme napada osifikacije (nastanka nove kosti). Pacijenti koji imaju najmanje 15 godina i koji imaju napad osifikacije u rukama, ramenima, nogama ili kukovima te koji mogu početi primati studijski lijek u roku od sedam dana od početka napada osifikacije biti će nasumično odabrani da primaju palovaroten ili placebo tijekom  šest tjedana, s kontrolom još šest tjedana.

Dvadeset četiri pacijenta biti će uključena u ovo istraživanje: osamnaest nasumično odabranih za jednu od tri doze palovarotena i šest za placebo.  Cilj ove studije je da se utvrdi da li će palovaroten utjecati na formiranje nove kosti za vrijeme i poslije napada osifikacije, u kojoj dozi i s kojim povezanim neželjenim djelovanjima. Clementia također planira otvoreni produžetak studije lijeka PVO-1A-201 za pacijente koji završe 12-tjedno kliničko ispitivanje. To znači da bi pacijent koji je sudjelovao u produženom  ispitivanju a koji ima još jedan napad osifikacije, bio liječen palovarotenom bez obzira da li je primao palovaroten ili placebo u prvom ispitivanju.

Kriteriji za sudjelovanje u kliničkom ispitivanju nalaze se na internetskoj stranici www.clinicaltrials.gov, pod oznakom NCT02190747. Clementia u smjernicama navodi kako je potrebno posjetiti svog liječnika, pokazati mu kriterije i detaljne informacije o kliničkom  ispitivanju te raspraviti da li je prijava moguća na temelju povijesti bolesti i trenutnog medicinskog stanja. Nakon kontaktiranja uključenih kliničkih centara biti će potrebno obaviti kompletan zdravstveni pregled te laboratorijsku analizu kako bi se utvrdilo ispunjavaju li se svi uvjeti za uključivanje, a konačnu odluku o podobnosti i sudjelovanju donijeti će glavni istraživači pojedinih kliničkih centara.

Kliničko ispitivanje obavlja se u 3 centra: Sveučilištu u Pennsylvaniji, Sveučilištu u Kaliforniji te Hôpital Necker-Enfants Malades, Pariz, Francuska. Trenutno samo navedena sveučilišta u SAD-u zaprimaju prijave. U smjernicama se navodi kako pacijenti moraju biti u mogućnosti doći u klinički centar, podvrgnuti se pregledima i započeti primati studijski lijek u roku od 7 dana od početka napada osifikacije. Također, treba dolaziti na obvezne preglede tokom 12 tjedana. Tvrtka Clementia će pokrivati sve razumne troškove povezane s putovanjem  i smještajem  pacijenta i skrbnika. Potrebno je napomenuti i da će pacijent morati samostalno ispunjavati pojedine studijske upitnike za vrijeme ispitivanja lijeka te je stoga važno da pacijent tečno vlada engleskim, francuskim, talijanskim ili španjolskim jezikom.

Podsjetimo, palovaroten je gama agonist receptora retinoinske kiseline. Pokusi na miševima s FOP-om pokazali su kako je palovaroten spriječio rast nove kosti nakon povrede ovisno o dozi, drugim riječima, što je veća doza to se više sprječava rast nove kosti.

Za sve detaljne informacije o kliničkom ispitivanju posjetite www.clinicaltrials.gov

Izvor: www.ifopa.org

Korisni linkovi:

http://www.ifopa.org/clinical-trial-latest-news.html

http://clementiapharma.com/wp-content/uploads/faqs/Clementia_Ph2_Trial_FAQs_SER.pdf