Europska medicinska agencija dala pozitivno mišljenje lijeku za Duchenneovu mišićnu distrofiju

Dragi posjetitelji,

drago nam je da možemo prenijeti obavijest kompanije PTC Therapeutics.

Odbor za medicinske proizvode za ljudsku uporabu Europske medicinske agencije (EMA) preporučio je davanje uvjetnog tržišnog odobrenja za Translarnu (ataluren), Orphan lijek za Duchenneovu mišićnu distrofiju uzrokovanu nonsense mutacijama. Translarna će biti primjenjivana na pacijentima od 5 i više godina koji mogu samostalno hodati.

U siječnju 2014. Odbor je prvotno usvojio negativno mišljenje za Translarnu, no na zahtjev podnositelja prijave, Odbor je započeo preispitivanje svojeg mišljenja. Nakon pažljivog razmatranja svih raspoloživih dokaza, uključujući i ponovnu analizu kliničkih podataka dostavljenih od strane kompanije, Odbor je zaključio da su dostupni podaci dovoljni za preporučiti uvjetno tržišno odobrenje.

Uvjetno tržišno odobrenje je mehanizam ranog pristupa koji Agenciji omogućuje da preporuči tržišno odobrenje za lijekove za pacijente s po život opasnim dijagnozama, čak i kad sveobuhvatni klinički podaci nisu dostupni.

Obzirom da Translarna ima status Orphan lijeka, Agencija je podnositelju zahtjeva pružila besplatno stručno savjetovanje tijekom razvoja lijeka. Naime, status Orphan lijeka i svi pripadajući poticaji jedni su od najvažnijih instrumenata kojima Agencija potiče razvoj lijekova za rijetke bolesti.

Mišljenje Odbora o Translarni biti će proslijeđeno Europskoj komisiji koja će donijeti odluku o tržišnom odobrenju na razini Europske unije.