Europska komisija dala odobrenje terapiji za MPS IVA

Dragi posjetitelji,

drago nam je da možemo prenijeti obavijest tvrtke Biomarin.

Europska komisija dala je tržišno odobrenje za VIMIZIM (elosulfaza alfa), prvu specifičnu terapiju za mukopolisaharidozu tip IVA (MPS IVA; Morquio A sindrom) za pacijente svih dobi u Europskoj uniji.

Kao prvi ikad odobreni lijek za Morquio A sindrom, Vimizim je dobio Orphan status u Europskoj uniji, čime je dobio deset godina ekskluzivnosti na tržištu.

“Ovo odobrenje Vimizima u Europi ključna je prekretnica, obzirom da prema procjenama 85% oboljelih od Morquio A sindroma živi izvan SAD-a. BioMarin je vodeća tvrtka u naprednim terapijama za MPS, s tri terapije za liječenje tri različita tipa MPS-a. Nastavljamo razvijati svoja znanstvenai i klinička saznanja o lizosomskim bolestima nakupljanja, kako bi razvili terapije za druge rijetke genetske bolesti” – rekao je Jean-Jacques Bienaimé, glavni izvršni direktor tvrtke BioMarin.

Trebate savjet ili vas zanimaju vaša prava?

Nazovite besplatnu

Hrvatsku liniju pomoći za rijetke bolesti

0800 99 66

Želite se učlaniti?

Članstvo u Savezu je besplatno, Savez okuplja preko 400 individualnih članova oboljelih od rijetkih bolesti i članova njihovih obitelji te 20 neprofitnih organizacija...

Saznajte više

Želite volontirati?

Potrebe za volonterima možete pratiti na našoj web i Facebook stranici te stranicama Zagrebačkog volonterskog centra. Ukoliko se želite pridružiti - javite se na naše kontakte...

Saznajte više

Eurordis

EURORDIS is a non-governmental patient-driven alliance of patient organisations representing 724 rare disease patient organisations in 60 countries.

www.eurordis.org

Orphanet

Orphanet is the reference portal for information on rare diseases and orphan drugs, for all audiences. Orphanet’s aim is to help improve the diagnosis, care and treatment of patients with rare diseases.

www.orpha.net

HDRB

Stvaranje mreže institucija/osoba uključenih u zbrinjavanje osoba oboljelih od rijetkih poremećaja i promicanje svih vidova zdravstvene zaštite oboljelih.

www.rijetke-bolesti.org

EGA

The EGA is a pan-European umbrella group representing the interest of Gaucher Patients and those of non for profit Gaucher Patient Groups

www.eurogaucher.org

CroMSIC

CroMSIC – Croatian Medical Students’ International Committee je nevladina i neprofitna udruga studenata medicine u Republici Hrvatskoj.

www.cromsic.hr

Što je to nuspojava?

Nuspojava je svaka štetna i neželjena reakcija na lijek. To uključuje nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka unutar odobrenih uvjeta, nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka izvan odobrenih uvjeta (uključujući predoziranje, primjenu izvan odobrene indikacije (”off-label”), pogrešnu primjenu, zloporabu i medikacijske pogreške) te nuspojave koje nastaju zbog profesionalne izloženosti...

Prijava nuspojave

EN DE HR