Novosti
21/03/2013

Alkaptonuria kliničko istraživanje

Dragi posjetitelji,

prosljeđujemo informacije od AKU Society a vezano za kliničko istraživanje alkaptonurie.

 

“Tražimo pacijente koji boluju od alkaptonurije za četverotjedno kliničko ispitivanje Nitisinonem.

Kao što je već nekima poznato, slijedeće godine sudjelovat ćemo u kliničkom ispitivanju lijeka Nitisinon, te stoga tražimo pacijente koji boluju od alkaptonurije iz Velike Britanije i Europe koji bi željeli sudjelovati.

Nitisinon je lijek koji je trenutno namijenjen za liječenje druge rijetke bolesti, ali je na putu da bude odobren i za liječenje alkaptonurije.

Istraživanja pokazuju da bi Nitisinon mogao biti prvi lijek za učinkovito liječenje alkaptonurije: labaratorijska istraživanja pokazala su da bi Nitisinon mogao zaustaviti napredovanje bolesti dok klinička istraživanja u Americi pokazuju da Nitisinon reducira razinu Homogentizinske kiseline (HGA), molekule koja uzrokuje oštećenje kod pacijenata koji boluju od alkaptonurija, za do 95%

Tražimo pacijente koji su zainteresirani za sudjelovanje u prvom od dva planirana klinička istraživanja. Prva faza bi počela u proljeće 2013 godine i trajala bi samo četiri tjedna s ciljem da se identificiraju najučinkovitije doze Nitisinona koja bi smanjila razinu Homogentizinske kiseline.

Druga faza bi počela na jesen 2013 godine, trajala bi četiri godine s ciljem procjene dugoročne prikladnosti lijeka za pacijente koji boluju od alkaptonurije. Bez prve faze, koja određuje odgovarajuću dozu Nitisinona za terapiju, druga ne bi mogla početi.

Prva faza odvijat će se u Royal University Liverpool Hospital u Engleskoj s time da će pacijenti samo dva puta morati doći u bolnicu: prvi puta na početku prve faze istraživanja i drugi put na kraju. Sve ostale potrebne kontrole moći će obaviti u lokalnoj bolnici.

Pacijenti će biti izabrani slučajnim odabirom u pet različitih grupa od kojih će svaka dobiti različitu dozu Nitisinona. Uspoređivat će se rezultati svake grupe kako bi se vidjelo koja doza Nitisinona snižava razinu Homogentizinske kiseline (HGA) na razinu osobe koja ne boluje od alkaptonurije ili barem što je moguće bliže tom stanju. Konačno, to će biti doza Nitisinona koja će se koristiti u drugoj, dužoj fazi koja bi počela iduće godine.

Svi troškovi putovanja (lokalnog i internacionalnog), smještaja, ostali troškovi kao i svi liječnički pregledi u svrhu istraživanja biti će pokriveni, s obzirom da je projekt financiran od Europske komisije. Za sve koji nisu s engleskog govornog područja, omogućit ćemo im prevoditelja.

Razlog provođenja ovog kliničkog istraživanja je pomoći pacijentima koji boluju od alkaptonurije jer bi upravo terapija Nitisinonem mogla biti spasonosna za njih. Ako ste zainteresirani za sudjelovanje u ovom četverotjednom istraživanju ili biste željeli dobiti više informacija, molimo Vas da kontaktirate koordinatora za klinička istraživanja alkaptonurije Hanu Ayoob. Informacije možete dobiti e-mailom na adresu hana@akusociety.org ili na broj telefona +44(0)1223 322897. (Informacije o drugoj, dužoj fazi istraživanja biti će na raspolaganju iduće godine).”

Trebate savjet ili vas zanimaju vaša prava?
Nazovite besplatnu

Hrvatsku liniju pomoći za rijetke bolesti

0800 99 66

Što je to nuspojava?

Nuspojava je svaka štetna i neželjena reakcija na lijek. To uključuje nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka unutar odobrenih uvjeta, nuspojave koje nastaju uz primjenu lijeka izvan odobrenih uvjeta (uključujući predoziranje, primjenu izvan odobrene indikacije (”off-label”), pogrešnu primjenu, zloporabu i medikacijske pogreške) te nuspojave koje nastaju zbog profesionalne izloženosti...

Prijava nuspojave
EN DE HR
Menu Hrvatska linija pomoći za rijetke bolesti